Het middel onasemnogene abeparvovec (in Europa op de markt gebracht door Novartis onder de merknaam Zolgensma®) wordt sinds 8 oktober vergoed vanuit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om een gentherapie die is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend tijdens een intraveneus infuus waarbij een werkende kopie van het SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt. De overeenkomst is goed nieuws voor Nederlandse patiënten met SMA. Deze eenmalige gentherapie kan uitkomst bieden aan patiënten met symptomatische SMA type 1 en presymptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen.
Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden. SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast.
Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Het gaat echter wel om medicijnen met een stevig prijskaartje. Zolgensma® baarde bij de introductie in 2019 groot opzien door de kosten. In de V.S. kost een behandeling met Zolgensma® bijna 2 miljoen euro, en daarmee is dit het duurste medicijn ter wereld. In Nederland is er daarom in mei 2021 een sluisprocedure ingezet; een periode waarin geheime prijsonderhandelingen plaatsvinden tussen de overheid en de medicijnfabrikant.
Het Zorginstituut adviseerde in mei om de minister daarom Zolgensma® pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 50% omlaag moest. Redenatie achter die voorwaarde is het feit dat de langdurige werking van Zolgensma® nog niet bewezen is. Door de prijs te halveren draagt fabrikant Novartis de helft van het risico. De tweede voorwaarde was dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moest komen waarbij de betaling aan de fabrikant afhangt van hoe goed het medicijn echt werkt. Om een krachtige onderhandelingspositie te waarborgen heeft Nederland samen met België en Ierland onderhandeld met de fabrikant, en ook in de laatstgenoemde twee landen wordt Zolgensma® vanaf nu vergoed.
Meer informatie
Naar boven