Inzichten uit ‘real-world’-studies worden steeds belangrijker bij het maken van behandelingskeuzes bij patiënten met multiple sclerose. In de ‘real-world’-studie CAMELOT-MS werden de effectiviteit en veiligheid van cladribine onderzocht in de periode na de goedkeuring van dit middel. Tijdens EAN 2024 presenteerde dr. Wallace Brownlee (Cleveland Clinic, Londen, Verenigd Koninkrijk) de belangrijkste uitkomsten van dit onderzoek, waaruit bleek dat cladribine na 5 jaar nog goede ziektecontrole geeft.1
Cladribine werd in 2017 goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met ‘relapsing remitting’ MS (RRMS).2 In het Verenigd Koninkrijk werden kort na de goedkeuring door de EMA de eerste patiënten met dit middel behandeld. Het doel van de CAMELOT-MS-studie was om de werkzaamheid en veiligheid van cladribine in een ‘real world’-setting te onderzoeken.
CAMELOT-MS was een observationele, open-label, fase IV-studie waarin volwassen patiënten met RRMS werden geïncludeerd. Het onderzoek werd uitgevoerd op 8 locaties in het Verenigd Koninkrijk.
De aanbevolen behandeling met cladribine bestaat uit één kuur per jaar voor twee opvolgende jaren. Elke kuur bestaat uit twee behandelweken: één week aan het begin van de eerste maand en één week aan het begin van de tweede maand. Na voltooiing van de 2 kuren is in jaar 3 en 4 geen verdere behandeling met cladribine nodig.3 Patiënten kwamen in aanmerkingen voor deelname aan CAMELOT-MS als zij minstens 1 jaar behandeld waren met cladribine.
De primaire uitkomstmaat was de jaarlijkse relapsratio (‘annualized relapse rate’, ARR). Andere belangrijke uitkomstmaten waren: het percentage patiënten dat relapsvrij was na 5 jaar, het aantal patiënten bij wie de behandeling was stopgezet, de opvolgende ziektemodificerende therapie (‘disease modifying therapy’, DMT) voor patiënten die gestopt waren en de veiligheid.
In totaal kwamen 116 volwassen patiënten (71% vrouw; gemiddelde leeftijd: 44,2 jaar) in aanmerking voor deelname aan de studie, waarvan 40 (34,5%) nog nooit eerder behandeld waren met een DMT.
De ARR van het gehele cohort tijdens de voorbehandeling (jaar -1 tot 0) was 0,595 (95%-BI: 0,470- 0,753). Na de start van de behandeling met cladribine werd de ARR aanzienlijk lager in het eerste jaar (0,101 [95%-BI: 0,05- 0,194]). In de opvolgende jaren werd er een dalende trend waargenomen, met een ARR van 0,063 (95%-BI: 0,024-0,169) in het vijfde jaar.
Het relapsvrije percentage 5 jaar na de start van de behandeling met cladribine was 0,75 (95%-BI: 0,58-0,86). Er leek een trend te zijn waarbij patiënten die voorafgaand aan de cladribinetherapie behandeld waren met niet-celdepleterende therapieën (zoals natalizumab of fingolimod) minder vaak relapsvrij bleven, maar dit was niet statistisch significant.
Van de 116 patiënten voltooiden 112 (96,6%) patiënten beide behandelrondes en stopten er 4 (3,4%) met de behandeling. De patiënten die stopten met de cladribinebehandeling stapten in de meeste gevallen over op ocrelizumab of natalizumab als opvolgende DMT.
Ernstige aan de behandeling gerelateerde ongewenste voorvallen (‘treatment emergent adverse events’, TEAE’s) werden gerapporteerd bij 1 (0,9%) patiënt. Geen TEAEs leidden tot overlijden. De meest voorkomende TEAE’s waren lymfopenie (28,4%), infecties en infestaties (4,3%), herpes zoster (3,4%), onychomycose en orale herpes (beide 0,9%).
In deze observationele, open-label, fase IV-studie (CAMELOT-MS) werden de werkzaamheid en veiligheid van cladribine onderzocht bij volwassen patiënten met RRMS. De resultaten toonden aan dat behandeling met cladribine de jaarlijkse relapsratio’s verlaagt tot 5 jaar na de start van de behandeling. Cladribine werd goed verdragen en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gerapporteerd.
Naar boven
