Farmaceutisch bedrijf Takeda heeft aangekondigd dat het plannen heeft om fase III-studies te starten voor de orale orexin receptor 2 (OX2R) agonist TAK-861 bij narcolepsie type 1 (NT1), na positieve resultaten uit een fase IIb-onderzoek. Maar het bedrijf zal niet verder gaan met het medicijn voor narcolepsie type 2 (NT2) op basis van resultaten uit een vergelijkbaar middelgroot onderzoek.
Het eerste fase IIb-onderzoek, met 112 patiënten met NT1, toonde statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen aan in zowel objectieve als subjectieve maatregelen van alertheid voor TAK-861 in vergelijking met een placebo na 8 weken. Het primaire eindpunt, een test voor het behoud van alertheid (MWT), kwam overeen met belangrijke secundaire uitkomstmaten, waaronder de Epworth Sleepiness Scale en de wekelijkse cataplexiescore. Takeda meldt dat in het eerste semester van 2024 de fase-III studies van start zullen gaan.
De studie rond NT2 betrof ongeveer 60 patiënten en had dezelfde primaire en secundaire doelen als het NT1-onderzoek.
TAK-861 werd goed verdragen in beide onderzoeken, zonder behandeling-gerelateerde ernstige bijwerkingen of gevallen van levertoxiciteit. Resultaten van beide studies zullen worden gepresenteerd op een aanstaande wetenschappelijke conferentie. Takeda kondigt verder aan dat er meerdere orexin-agonisten voor een breed scala van aandoeningen onderzocht zullen worden, waaronder ook aandoeningen met normale orexin-niveaus zoals NT2.
Narcolepsie, een neurologische aandoening die invloed heeft op het slaap-waakritme, kent twee hoofdtypen: Narcolepsie Type 1 (NT1) en Narcolepsie Type 2 (NT2). Deze twee varianten delen enkele symptomen, maar verschillen in de ernst en de aanwezigheid van bepaalde kenmerken.
NT1 wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van kataplexie, een plotseling verlies van spiercontrole dat vaak getriggerd wordt door emoties. Naast kataplexie ervaren mensen met NT1 over het algemeen overmatige slaperigheid overdag en kunnen ze last hebben van slaapverlamming (tijdelijk niet kunnen bewegen bij het inslapen of ontwaken) en hallucinaties bij het inslapen of ontwaken. Een kenmerkend diagnostisch criterium voor NT1 is een verminderde hoeveelheid hypocretine in de hersenvocht.
NT2 gaat niet gepaard met kataplexie. Mensen met NT2 ervaren wel overmatige slaperigheid overdag, evenals een kans op slaapverlamming en hallucinaties.
De exacte prevalentie van narcolepsie in Nederland is niet volledig vastgesteld, maar wereldwijd wordt geschat dat ongeveer 1 op de 2.000 mensen narcolepsie heeft. De verhouding tussen NT1 en NT2 verschilt enigszins tussen populaties, maar NT1 komt over het algemeen vaker voor dan NT2.
Referentie
Naar boven
