Farmaceut Novartis heeft de Prix Galien Nederland Biological Award 2022 gewonnen voor de gentherapie onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) die sinds begin 2021 beschikbaar is voor Nederlandse patiënten.1,2 Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken.
De Prix Galien Awards worden jaarlijks toegekend aan het meest innovatieve en betekenisvolle geneesmiddel. Vorig jaar won Novartis ook al de Prix Galien Nederland Pharmaceutical Award met een andere innovatieve gentherapie. Dit jaar werd de prijs voor de 28ste keer uitgereikt, en voor het eerst gebeurde dat in een opgesplitste vorm. Er worden voortaan twee awards uitgereikt: een Biological Award en een Pharmaceutical Award. Juryvoorzitter prof. dr. Koos Burggraaf legt uit: “De opsplitsing van de oorspronkelijke Pharmaceutical Award doet recht aan de diversiteit van de therapeutische interventies”.
Er waren voor de Award vijf aanmeldingen, die vooraf werden voorgesteld met korte aansprekende video’s. Uiteindelijke werd Zolgensma® als meest betekenisvolle en innovatie biological van 2022 uitgeroepen.
De jury heeft hiertoe besloten omdat onasemnogen abeparvovec het eerste geregistreerde gentherapieproduct is voor erfelijke spinale spieratrofie type 1 (SMA-1). SMA-1 is een zeer ernstige SMA-variant, die het meeste voorkomt en vaak al op kinderleeftijd tot zeer ernstige problemen en niet zelden tot de dood. De ziekte ontstaat door een niet-functioneel SMN-1-gen en kan dus alleen bestreden worden door het vervangen van het gen door een volledig functionele kopie. Daardoor kan het functionele eiwit worden gemaakt en wordt het atrofiëren en afsterven van de zenuwcellen voorkomen.
Dit is dan ook de opzet van de gentherapie onasemnogen abeparvovec: door gebruik te maken van een adenovirus waarin een kopie van het menselijke SMN-1-gen en een cytomegalie-viruspromotor is ingebouwd, en dat intraveneus toe te dienen, wordt de functie van de zenuwcellen functioneel. Inmiddels is gebleken dat deze toediening inderdaad leidt tot een snelle en langdurige verbetering van de spierfunctie, wat zich uit in een betere motoriek, een verbeterde groei (mogelijk omdat de spieren die betrokken zijn bij slikken en eten beter functioneren), en uiteindelijk ook in een verlengde overleving zonder SMA-incidenten. De bijwerkingen zijn veelal behandelbaar waardoor het risico-batenprofiel uiteindelijk gunstig is.
Zolgensma® is volgens de jury “een bewijs voor de potentie van innovatieve gentherapie met indrukwekkende klinische resultaten” en daarom werd dit geneesmiddel uitgeroepen tot de winnaar van Prix Galien Biological Award van 2022.
Eveneens genomineerd in deze categorie waren Takhzyro® (lanadelumab) van Takeda Nederland en Idefirix® (imlifidase) van Hansa Biopharma, Natpar® (parathyroïdhormoon (rDNA)) van Takeda Nederland en Poteligeo® (mogamulizumab) van Kyowa Kirin Pharma BV.
Karel Fol, Novartis Gene Therapies, Country Manager Benelux reageert verheugd op de prestigieuze onderscheiding: “Ik ben ontzettend trots dat Novartis de Prix Galien Biological Award 2022 in ontvangst heeft mogen nemen voor onze gentherapie voor de behandeling van spinale spieratrofie. Een prachtige erkenning voor het baanbrekende karakter van deze gentherapie. We zijn er met z’n allen in geslaagd om deze behandeling beschikbaar te maken in Nederland.”
Op de foto: Regional Medical Director Benelux & Ireland Jaap de Boer van Novartis Gene Therapies met prof. dr. Koos Burggraaf. Fotograaf: Niels Brouwer
Referenties
Naar boven
