Met ingang van 1 november is het nieuwe geneesmiddel ataluren (merknaam Translarna®) onder voorwaarden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Demissionair staatssecretaris Blokhuis van VWS heeft dit besloten na succesvolle prijsonderhandelingen met de leverancier, en na afspraken over vervolgonderzoek naar de effectiviteit van het middel. Ataluren is een medicijn voor de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte.
De ziekte van Duchenne is een ernstige, zeldzame genetische spierziekte bij jonge kinderen. Duchenne is sterk invaliderend en uiteindelijk dodelijk. Nederland telt ongeveer 600 patiënten die eraan lijden, vrijwel uitsluitend jongens en jonge mannen. Hoewel de overleving de afgelopen decennia is verdubbeld blijft Duchenne een dodelijke ziekte waar geen geneesmiddel voor bestaat. Symptoombestrijding is feitelijk de enige behandeloptie, vaak in de vorm van ontstekingsremmer prednison die het ziekteproces vertraagt.
Ataluren wordt daarom gezien als een doorbraak. Het middel is tot 1 februari 2024 onder voorwaarden beschikbaar voor ambulante patiënten van 2 jaar en ouder met Duchenne. Het gaat daarbij wel om een specifieke erfelijke afwijking, namelijk een zogeheten nonsense-mutatie in het dytrofine-gen. Geschat wordt dat het in ons land om zo’n 20 patiënten per jaar gaat.
Voorwaardelijke toelating is een nieuwe procedure die het mogelijk maakt om dure medicijnen tijdelijk in het basispakket te krijgen. De reden dat die procedure wordt toegepast op ataluren is dat er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs is gevonden voor de effectiviteit. Een belangrijke reden daarvoor is dat het om een zeldzame ziekte gaat, waardoor het moeilijk is om voldoende deelnemers te vinden voor een klinische studie van de gewenste omvang. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame, ziekten is dit vaker het geval op het moment van registratie. Dankzij voorwaardelijke toelating krijgen patiënten toch toegang, terwijl er aanvullende onderzoeksgegevens verzameld worden. Over enkele jaren wordt dan opnieuw bekeken of ataluren effectief genoeg zijn om definitief in het basispakket opgenomen te worden.
Meer informatie
Lees het dossier over ataluren op de website van Zorginstituut Nederland
Naar boven
