Dit artikel is onderdeel van de Editor’s Pick april 2023, bestaande uit een selectie van klinisch relevante literatuur op het gebied van neurologie van de laatste jaren. Deze selectie is gemaakt door dr. Martijn Beenakker (neuroloog, Medisch Centrum Leeuwarden, en lid van de hoofdredactieraad van TNN). Bekijk hier de gehele selectie.
De huidige behandelingsmogelijkheden voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) zijn beperkt, waardoor er behoefte is aan nieuwe effectieve therapieën. Eerder is gebleken dat een ultrahoge dosis methylcobalamine (vitamine B12) potentieel ingezet kan worden als ALS-behandeling. De werkzaamheids- en veiligheidsresultaten van de behandeling met een ultrahoge dosis methylcobalamine bij ALS zijn nu gevalideerd in een fase III-studie.
In de dubbelblinde, multicenter fase III-studie werd een 12-weekse observatieperiode en een 16-weekse randomisatieperiode aangehouden. De patiënten werden gerekruteerd uit 25 Japanse neurologiecentra en werden in het jaar voorafgaand aan de studie gediagnosticeerd met ALS, op basis van de geüpdatete Awaji-criteria. De patiënten die na de 12-weekse observatieperiode voldeden aan de volgende studiecriteria werden gerandomiseerd:
Methylcobalamine (50 mg) of placebo werd tweemaal per week via intramusculaire injectie toegediend, gedurende 16 weken. Het primaire eindpunt was de verandering in de ALSFRS-R-totaalscore tussen de start van de behandelperiode en week 16.
Totaal werden 130 patiënten geïncludeerd, met een gemiddelde leeftijd van 61 jaar en waarvan 56,9% man was. Uiteindelijk voltooiden 126 deelnemers de studie, waarvan 124 later deelnamen aan de open-label extensieperiode. Op week 16 bleek de ASLFRS-R-score minder afgenomen met methylcobalamine in vergelijking met placebo, wat een significant lagere verslechtering in het functioneren indiceert (-2,66 versus -4,63 [95%-BI]: 0,44-3,50; p=0,01). Bijwerkingen kwamen in vergelijkbare mate voor in beide studiearmen.
Uit deze gerandomiseerde fase III-studie blijkt dat behandeling met een ultrahoge dosis methylcobalamine effectief de functionele achteruitgang vertraagd bij ALS-patiënten in een vroeg ziektestadium en met gematigde ziekteprogressie. Daarnaast bleek methylcobalamine verdraagbaar tijdens de 16-weekse studieperiode.
Referentie
Naar boven