‘Real world’-studies bieden de mogelijkheid om behandeleffecten op de lange termijn te bestuderen in de klinische praktijk. Natalizumab is al lange tijd beschikbaar. Het middel blijkt effectiviteit te behouden na lange tijd met consistent lage relapsfrequentie en een laag risico op invaliditeitsprogressie.
Het Tysabri® Observational Program (TOP) dat al meer dan 10 jaar loopt is de grootste ‘real world’-studie bij patiënten met relapsing-remitting MS die behandeld worden met natalizumab. Belangrijkste uitkomst van de studie is het bijwerkingenprofiel op de lange termijn. Daarnaast wordt er gekeken naar klinische activiteit en invaliditeitsprogressie. Landspecifieke gegevens kunnen informatie verschaffen over de effectiviteit van natalizumab onder specifieke lokale condities.
Kwiatkowski presenteerde tijdens EAN de data van het Franse cohort in de TOP-studie met 189 patiënten (mediaan 41 doses natalizumab; range 2 – 120) en vergeleek deze met de wereldwijde resultaten (n=6295; mediaan 38 doses; range 1 – 141).1 De karakteristieken bij aanvang van de behandeling van het Franse cohort zijn vergelijkbaar met het wereldwijde cohort.
De relapsfrequentie in het Franse cohort ging van 1,96/jaar in het jaar voorafgaand aan de behandeling naar 0,19/jaar. Dit komt overeen met een 90,3% reductie (p<0,0001). Voor het wereldwijde cohort waren deze waarden respectievelijk 2,00/jaar en 0,21/jaar (89,5% reductie; p<0,0001). Deze reductie was in beide cohorten onafhankelijk van EDSS-score bij aanvang van de behandeling. De reductie van de relapsfrequentie gold in beide cohorten, ongeacht het aantal ziektemodulerende middelen voorafgaand aan natalizumab.
Na 6 jaar bleef de cumulatieve waarschijnlijkheid op invaliditeitsprogressie laag met circa 25%. Dit percentage is lager dan de cumulatieve kans op invaliditeitsverbetering welke ruim 30% was wereldwijd en zelfs meer dan 40% in het Franse TOP-cohort.
De onderzoekers concluderen dat de Franse resultaten in het algemeen overeenkomen met de wereldwijde resultaten met duurzame effectiviteit onafhankelijk van EDSS-score bij aanvang of het aantal voorgaande ziektemodulerende behandelingen.
1. Kwiatkowski A, Borsotti JP, Sellal F, et al. Long-term, real-world effectiveness of natalizumab treatment in relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS): data from ≥6 years in the TYSABRI® Observational Program (TOP) French and global cohorts. Gepresenteerd tijdens EAN 2020; abstract EPR2133.
Naar boven
