SAMENVATTING
Myasthenia gravis is een zeldzame aandoening, waarbij antilichamen zich binden aan acetylcholinereceptoren of aan functioneel verwante moleculen op de postsynaptische membraan van de neuromusculaire overgang. Ondanks behandeling met symptomatische geneesmiddelen (zoals pyridostigmine), steroïdsparende immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese en thymectomie, blijft een groot deel van de patiënten langdurig afhankelijk van corticosteroïden. Nieuwe inzichten in de pathofysiologie hebben geleid tot nieuwe (potentiële) behandelopties die gericht zijn tegen B- en T-cellen, de complementcascade, de neonatale Fc-receptor en cytokinen die geassocieerd zijn met de productie van antilichamen. Rituximab, een anti-CD20-antilichaam, is een effectieve behandeling voor patiënten met ‘muscle specific kinase’-myasthenia gravis. Eculizumab (een complementremmer) en efgartigimod (een FcRn-blokker) zijn recentelijk goedgekeurd voor de behandeling van anti-acetylcholinereceptor-positieve, gegeneraliseerde myasthenia gravis. De toepassing in de klinische praktijk zal naar verwachting echter beperkt zijn, als gevolg van de hoge kosten die deze middelen met zich meebrengen.
(TIJDSCHR NEUROL NEUROCHIR 2023;124(1):13–21)
