De ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) is een zeldzame autosomaal recessieve ziekte en treft voornamelijk kinderen. In de fase III-studie IB1001-301 werden de werkzaamheid en veiligheid van N-acetyl-L-leucine (NALL) onderzocht in de behandeling van de neurologische symptomen van patiënten met NPC. Tijdens EAN 2024 presenteerde dr. Tatiana Bremova-Ertl (University Hospital Bern, Zwitserland) de resultaten van de geplande open-label extensiestudie van IB1001-301, waaruit bleek dat NALL ook op lange termijn werkzaam is.1
