Een adviescommissie van de Amerikaanse medicijnenautoriteit Food and Drug Administration (FDA) heeft een positief advies afgegeven voor de experimentele gentherapie elivaldogene autotemcel (eli-cel).1 Het geneesmiddel mag worden ingezet voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD)-patiënten jonger dan 18 jaar, die geen gematchte broer of zus hebben die stamcellen kan afstaan.
De beslissing van het advieslichaam komt enigszins als een verrassing omdat eli-cel tijdens de klinische studies voor enkele ernstige bijwerkingen zorgde, waaronder drie gevallen van myelodysplastisch syndroom (MDS). Volgens de FDA weegt het behandelvoordeel voor een groep jongens voor wie er anders geen behandelopties meer zijn, echter zwaarder dan de eventuele risico’s.
De beslissing rond eli-cel is gebaseerd op een kleine studie met 32 patiënten, de fase II/III ALD-102-studie (STARBEAM), en op data van 35 patiënten uit de fase III ALD-104-studie.2 Volgens de producent van eli-cel, Bluebird, bleek uit beide studies dat patiënten die met eli-cel behandeld werden een langere algehele en ziektevrije overleving vertoonden dan patiënten die een allogene stamceltransplantatie ondergingen van een niet-gematchte donor.
CALD is een progressieve ongeneeslijke neurologische aandoening, gekenmerkt door endocriene disfunctie, met name van de bijnierschors en de teelballen.3 De ziekte treft alleen jongens en is ongeneeslijk. De aanvangsleeftijd is zeer variabel, maar ligt vaak in het eerste levensdecennium. De ziekte werd bekend bij een groter publiek door de Amerikaanse bioscoopfilm ‘Lorenzo’s Oil’.
Referenties
Naar boven
