De Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA heeft rozanolixizumab-noli goedgekeurd, een onderhuidse infusietherapie voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis bij volwassenen die anti-acetylcholine receptor of anti-spier-specifieke tyrosine kinase antilichaam positief zijn. Rozanolixizumab-noli wordt op de markt gebracht door UCB onder de merknaam Rystiggo.
Rozanolixizumab-noli is een gehumaniseerd IgG4 monoklonaal antilichaam dat bindt aan de neonatale Fc-receptor en circulerend IgG vermindert. Het is de enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor volwassenen met zowel anti-AChR als anti-MuSK antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis, de twee meest voorkomende subtypes van de ziekte.
De goedkeuring van de FDA werd verleend onder Priority Review en was gebaseerd op gegevens van een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met MycarinG, waarin 200 volwassenen gedurende 6 weken rozanolixizumab-noli (7 mg/kg of 10 mg/kg) of placebo kregen.
De studie voldeed aan het primaire eindpunt van de vergelijkende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tussen de behandelingsgroepen in de MG Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) totaalscore op dag 43, waarbij beide doseringen rozanolixizumab-noli beter presteerden dan placebo (-3,4 punten versus -0,8), aldus de publicatie. Daarnaast was het secundaire eindpunt van vergelijkende verandering van aanvang studie tot dag 43 in de Quantitative Myasthenia Gravis score (QMG) ook in het voordeel van rozanolixizumab-noli (-5,4 punten in de 7 mg/kg groep en -6,7 punten in de 10 mg/kg groep versus -1,9 punten in de placebogroep).
Het injecteerbare middel werd over het algemeen goed verdragen, met als meest voorkomende bijwerkingen hoofdpijn, infecties, diarree, pyrexie, overgevoeligheidsreacties en misselijkheid. Studieleider Vera Bril, BSc MD en hoogleraar neurologie aan de universiteit van Toronto (Canada) merkt op: “Gegeneraliseerde myasthenia gravis kan onvoorspelbare schommelingen veroorzaken in de ernst en frequentie van de symptomen, die vaak slopend zijn en die het leven van patiënten aanzienlijk kunnen beïnvloeden. Er is een aanzienlijke behoefte aan nieuwe, innovatieve behandelingsopties om de dagelijkse last van [gegeneraliseerde myasthenia gravis] te verminderen.”
Volgens de publicatie zal rozanolixizumab-noli in het derde kwartaal van 2023 commercieel beschikbaar zijn in de VS. Het middel werd in 2019 door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel. In Europa is nog geen goedkeuringsprocedure voor rozanolixizumab-noli opgestart.
Myasthenia gravis is een chronische auto-immuunziekte die de spieren beïnvloedt. Het immuunsysteem valt de verbindingen tussen zenuwcellen en spieren aan, waardoor de communicatie tussen hen verstoord raakt. Dit leidt tot spierzwakte en vermoeidheid, vooral in de skeletspieren die betrokken zijn bij beweging en ademhaling. De symptomen kunnen variëren van milde oogspierzwakte tot ernstige zwakte in de ledematen en de ademhalingsspieren. Een bekend symptoom is gedeeltelijke gezichtsverlamming. Myasthenia gravis kan mensen van alle leeftijden treffen, maar het komt vaker voor bij vrouwen onder de 40 en mannen boven de 60. Hoewel er geen genezing is, kunnen de symptomen worden behandeld met medicatie, therapieën en soms chirurgie.
Referentie
Naar boven
