Autologe hematopoïetische stamceltransplantatie (aHSCT) geniet een groeiende belangstelling als behandeling van MS. Tijdens ECTRIMS 2022 werd een onderzoek gepresenteerd waarbij de effecten van aHSCT werden vergeleken met behandeling met natalizumab bij progressieve MS-patiënten. Uit deze studie bleek dat aHSCT niet superieur is vergeleken met natalizumab wat betreft het verminderen van invaliditeit bij deze groep MS-patiënten.1
Immuun-ablatie gevolgd door aHSCT wordt soms gebruikt bij patiënten met progressieve multiple sclerose (MS). Een Italiaanse cohortstudie toonde aan dat aHSCT geassocieerd is met een langzamere progressie van invaliditeit vergeleken met gematchte composietgroepen van ziektemodulerende behandelingen.2 De huidige studie vergeleek de werkzaamheid van aHSCT met natalizumab bij progressieve MS.
De data van patiënten met primaire of secundaire progressieve MS uit 6 MS-centra met aHSCT, in Ottawa, Uppsala, Sheffield, Bergen, Sydney en Melbourne, werd gecombineerd met data van patiënten uit het internationale MS-register MSBase. Patiënten werden geïncludeerd als ze aHSCT hadden ontvangen of gestart waren met natalizumab (baseline) tijdens progressieve MS. Ze werden gematcht op basis van ‘propensity scores’ die opgebouwd waren uit geslacht, leeftijd, EDSS-score, aantal relapsen 12 en 24 maanden voor baseline, tijd sinds begin van MS, meest effectieve eerder gebruikte behandeling en het land waar ze behandeld werden. De groepen werden vergeleken wat betreft het aantal relapsen op jaarbasis, relapsvrijheid en cumulatieve ‘hazards’ van 6-maands verslechtering en verbetering van de EDSS.
Van de 39 patiënten die aHSCT ondergingen waren er 37 gediagnosticeerd met secundair progressieve MS, 64% van de patiënten was vrouw. De geïncludeerde patiënten waren gemiddeld 37 jaar oud, hadden een gemiddelde EDSS-score van 5,7 en 28% van hen vertoonde recente pre-baseline progressie van EDSS. Gemiddeld ervoeren de patiënten in de studie 0,5 relapsen in het jaar voorafgaand aan de studie. De aHSCT-patiënten ervoeren op jaarbasis een vergelijkbaar aantal relapsen als de 65 gematchte patiënten die behandeld werden met natalizumab (gemiddeld ± standaarddeviatie): 0,08 ± 0,28 versus 0,07 ± 0,25; HR 1,05 [95%-BI]: 0,39-2,82) tot 6 jaar na baseline. De cumulatieve ‘hazards’ wat betreft 6-maands EDSS-verslechtering (HR 1,50 [95%-BI]: 0,22-10,28) en -verbetering (HR 1,49 [95%-BI]: 0,70-3,14) waren ook vergelijkbaar. In de aHSCT-groep ervoeren 3 patiënten febriele neutropenie tijdens de mobilisatie van de stamcellen, 9 patiënten hadden last van serumziekte, 6 patiënten moesten opgenomen worden op de intensive care en 36 patiënten ondervonden complicaties nadat ze uit het ziekenhuis ontslagen waren, inclusief 21 infectie-gerelateerde complicaties. Tijdens de studie werden geen behandelingsgerelateerde sterftegevallen gerapporteerd.
Bij patiënten met MS met gevorderde invaliditeit en lage relaps-activiteit voor de behandeling, veelal met recente invaliditeitsprogressie, is aHSCT niet superieur aan natalizumab wat betreft het verminderen van invaliditeitsprogressie of het verminderen van invaliditeit.
Naar boven
