Libmeldy werd in 2020 goedgekeurd door de EMA en is daarmee de eerste gentherapie voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie. In Nederland werd Libmeldy in de zogeheten geneesmiddelensluis geplaatst om prijsonderhandelingen met de fabrikant mogelijk te maken. De prijsonderhandelingen tijdens de sluisprocedure hebben echter niet geleid tot een overeenkomst met een maatschappelijk aanvaardbare prijs voor Libmeldy. Minister Kuipers heeft daarom, op basis van het advies van het Zorginstituut, besloten om Libmeldy niet toe te laten tot het basispakket verzekerde zorg.
Metachromatische leukodystrofie (MLD) is een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte die het zenuwstelsel aantast. MLD wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen dat codeert voor het enzym arylsulfatase A (ARSA). ARSA-deficiëntie leidt uiteindelijk tot een opeenhoping van sulfatiden in het centrale en perifere zenuwstelsel. De schade die hierdoor wordt veroorzaakt, resulteert in het progressieve verlies van de motoriek en het cognitief vermogen en uiteindelijk tot de dood.
Ongeveer de helft van de patiënten met het defecte ARSA-gen vertoont de eerste symptomen vóór de leeftijd van drie jaar. Wanneer symptomen optreden bij peuters, is het verloop van de ziekte doorgaans ernstig. De meeste kinderen kunnen binnen enkele maanden na de eerste symptomen niet meer lopen of praten en meer dan 75% sterft binnen vijf jaar. De ziekte kan ook later tijdens de kindertijd of op volwassen leeftijd optreden. Deze patiënten ervaren ook een achteruitgang van de motorische en cognitieve functie en sterven uiteindelijk aan de ziekte, zij het in een langzamer tempo dan patiënten met een vroeg optredende vorm van de ziekte.
De gentherapie Libmeldy is geïndiceerd voor gebruik bij kinderen met de ‘late infantiele’ of ‘vroege juveniele’ vormen van MLD, die zijn geïdentificeerd als dragers van het defecte ARSA-gen maar nog geen symptomen hebben ontwikkeld. Daarnaast is Libmeldy geïndiceerd bij symptomatische vroege juveniele MLD, zolang de kinderen nog steeds in staat zijn om zelfstandig te lopen en nog geen cognitieve achteruitgang heeft plaatsgevonden.
Bij Libmeldy worden CD34+ hematopoëtische stam- en progenitorcellen verzameld uit het beenmerg of het perifere bloed van de patiënt. Deze cellen worden vervolgens gemodificeerd door de invoeging van een functioneel gen, zodat het ARSA-enzym kan worden geproduceerd. Nadat de gemodificeerde cellen als een eenmalige infusie weer bij de patiënt worden ingebracht, wordt verwacht dat de cellen het ARSA-enzym gaan produceren. Het ARSA-enzym zorgt voor de afbraak van de sulfatiden-ophopingen in de zenuwcellen en andere cellen van het lichaam van de patiënt.
Libmeldy kost € 2,9 miljoen per patiënt (op basis van de openbare beschikbare informatie). In Nederland zouden naar verwachting vijf patiënten behandeld worden met Libmeldy in de eerste drie jaar. Om de prijs van het middel omlaag te krijgen, is Libmeldy in 2021 in de zogeheten geneesmiddelensluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. De geneesmiddelensluis voorkomt dat dure geneesmiddelen automatisch voor de vraagprijs van de fabrikant opgenomen worden in het basispakket. De prijsonderhandelingen met de fabrikant zijn samen met België en Ierland gevoerd. In april 2023 maakte minister Kuipers (Volksgezondheid, Welzijn en Sport) bekend dat de sluisprocedure geen maatschappelijk aanvaardbare prijsafspraken heeft opgeleverd. Daarom is besloten om Libmeldy niet op te nemen in het basispakket.
Minister Kuipers zegt over het besluit: “Ik vind het verschrikkelijk hard voor de patiënten en hun naasten. Zij ondervinden de nadelige gevolgen van deze uitkomst. Ik snap de wanhoop en ik leef met ze mee. Deze boodschap heb ik ook meegegeven aan de patiëntenvereniging. Het doet pijn, en zeker vanuit mijn vroegere rol als arts weet ik wat voor enorme impact zorg kan hebben op de kwaliteit van iemands leven. Aan de andere kant zijn moeilijke keuzes onontkoombaar en noodzakelijk. Alleen zo houden we onze zorg ook in de toekomst beschikbaar en toegankelijk voor iedereen.”
Referenties
Naar boven
