Een medicijncombinatie, bestaande uit natrium fenylbutyraat en taurursodiol, is recentelijk door de Amerikaanse medicijnautoriteit FDA goedgekeurd als behandeling voor patiënten met amyloïde laterale sclerose (ALS). Het gaat vooralsnog om een van de weinige goedgekeurde behandelingen voor deze dodelijke en ongeneeslijke spierziekte.
ALS is een zeldzame neurologische aandoening waarbij de zenuwcellen die de spieren aansturen afsterven. Dat begint doorgaans bij de bewust aangestuurde spieren, die betrokken zijn bij processen als lopen, praten, kauwen en ademen. Die spieren worden door de uitvallende zenuwcellen steeds minder aangestuurd, wat leidt tot verzwakking en verlamming. Uiteindelijk overlijden ALS-patienten door ademhalingsproblemen, doorgaans 3 tot 5 jaar na diagnose.
De combinatie natrium fenylbutyraat/taurursodiol wordt op de markt gebracht door Amylyx Pharmaceuticals onder de merknaam Relyvrio®. Het wordt als sachet met 3 gram natrium fenylbutyraat en 1 gram taurursodiol opgelost in water en liefst kort voor een maaltijd oraal ingenomen, maar het kan ook via een voedingssonde toegediend worden. Gedurende de eerste drie weken krijgt de patiënt dagelijks 1 sachet, na die periode verdubbelt de dosering.
De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op resultaten van de fase-II CENTAUR studie. Dat is een multicentrum gerandomiseerde dubbelblinde placebogecontroleerde studie met 137 volwassen ALS-patiënten, die 24 weken duurde. Gedurende die periode werden deelnemers ofwel met Relyvrio behandeld, of met placebo. Het bleek bij het bestuderen van het dagelijks functioneren van de patiënten dat bij mensen in de behandelarm van de studie een trager ziekteverloop werd waargenomen dan bij de placebogroep. Ook werd in een post-hoc langetermijnanalyse een verbeterde algehele overleving waargenomen bij degenen die met natrium fenylbutyraat/taurursodiol behandeld waren.
Het bijwerkingenprofiel bleef binnen aanvaardbare normen, met diarree, buikpijn, misselijkheid en infecties van de bovenste luchtwegen als vaakst vastgestelde bijwerkingen. De stof taurursodiol is een synthetisch galzuur dat ernstige diarree kan veroorzaken bij patiënten die aandoeningen van de galwegen hebben. Voor deze patiënten wordt een extra consult met een endocrinoloog aanbevolen.
Referenties
Naar boven
