Het geneesmiddel vutrisiran is door de Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA goedgekeurd als behandeling voor volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (‘hereditary transthyretin-mediated’, ATTR) amyloïdose.1 Vutrisiran wordt door farmaceut Alnylam op de markt gebracht onder de naam Amvuttra®.2
Vutrisiran wordt eenmaal per drie maanden toegediend door middel van subcutane injectie. De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op gunstige resultaten van de wereldwijde gerandomiseerde fase III HELIOS-A-studie¹ waarin de werkzaamheid en het bijwerkingenprofiel van vutrisiran werden vastgesteld bij patiënten met hATTR-amyloïdose met polyneuropathie.3
In de HELIOS-A-studie werden 164 patiënten met hATTR-amyloïdose gerandomiseerd (3:1) behandeld met vutrisiran (25 mg subcutaan eenmaal per 3 maanden, n=122) of patisiran (0,3 mg/kg lichaamsgewicht intraveneus eenmaal per 3 weken gedurende 18 maanden, n=42). De vutrisirangroep werd ook vergeleken met een placebogroep (n=77).
Bij de 122 patiënten die vutrisiran ontvingen werd een afname van -2,2% gezien in de gemodificeerde Neuropathy Impairment Score +7 (NIS+7) na 9 maanden, waar de placebogroep juist een toename van 14,8% liet zien. Bovendien gaf 50% van de patiënten in de vutrisirangroep aan een verbetering van hun neuropathische klachten te ervaren. Het bijwerkingenprofiel was daarnaast gunstig. Meest gemelde bijwerkingen waren arthralgie (11%), kortademigheid (7%) en een afname van het vitamine A-gehalte (7%).
Referenties
Naar boven