Het implementeren van smartphone-applicaties als uitkomstmaat in klinische studies is niet triviaal. Variabiliteit van meetomstandigheden en compliantie kunnen een probleem zijn bij het verzamelen van data. Dit zijn de conclusies van een publicatie in Digital Biomarkers, waarbij de smartphone werd ingezet in een gerandomiseerde fase III-studie waarin het effect van inosine bij de ziekte van Parkinson werd onderzocht.1
Het meten van de motorische en niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson gebeurt veelal nog met subjectieve metingen die slechts sporadisch kunnen worden afgenomen in de kliniek. Met behulp van smartphones en andere digitale sensoren daarentegen is het mogelijk om frequent gevoelige en objectieve metingen te doen in een ‘real world’-setting. Vanuit regelgevende instanties wordt het gebruik van dergelijke metingen ook aangemoedigd. Deze digitale middelen zijn weliswaar uitgebreid onderzocht in observationele studies, maar in de setting van gerandomiseerde klinische studies is hier nog beperkt ervaring mee. Om die reden werd een smartphone-deelstudie opgezet als onderdeel van een gerandomiseerde fase III-studie.
Deelnemers van een gerandomiseerde fase III-studie, waarin het effect van inosine werd onderzocht bij patiënten met vroeg stadium ziekte van Parkinson, werden uitgenodigd om mee te doen aan een deelstudie met een smartphone applicatie. Deze app bevatte 7 actieve taken (vingertikken, 30 seconden stilstaan, 30 seconden lopen, 10 seconden “Aaa” zeggen, bepalingen tremor posturaal en in rust, en een korte ruimtelijk geheugentest). Patiënten werd gevraagd deze testen zowel thuis te doen als in het ziekenhuis, tegelijk met de ‘Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale’ (MDS-UPDRS).
Van de 236 patiënten uit de hoofdstudie die in aanmerking kwamen voor deelname, deden 88 mensen mee aan de studie, waarvan 59 (27 inosine en 32 placebo) de baselinemeting completeerden. Het percentage deelnemers dat ten minste 1 meting completeerde na maand 3 was 61%. Na 6 en 12 maanden was dit percentage gedaald naar respectievelijk 54% en 35%. Tezamen leverde dit bijna 1.300 meetpunten op. Het vingertikken vertoonde een zwakke correlatie met deel III van MDS-UPDRS: motorisch onderzoek (r=-0,16 linkerhand; r=-0,04 rechterhand) en totaal (r=-0,14). Loopsnelheid correleerde beter met dezelfde maten (r=-0,25, deel III motor; r=-0,34, totaal). Over de periode van 6 maanden, werd geen verschil gevonden tussen de actieve en controlegroep. Dit was echter consistent met de algehele resultaten van de fase III hoofdstudie waarin ook geen effect van inosine werd gevonden.
Ondanks de beperkingen van de studie, kunnen er volgens de onderzoekers wel lessen uit worden getrokken voor toekomstige studies. Bereidheid tot deelname aan dergelijke thuismetingen zal laag zijn en compliantie zal afnemen in de loop van de tijd wanneer er geen sprake is van actieve ondersteuning. Daarnaast moeten deelnemers getraind worden voor het gestandaardiseerd afnemen van de testen zodat bijvoorbeeld tijdstip van afname en plaatsing van de smartphone geen verstorend effect hebben op de resultaten. Waar mogelijk zouden patiënten terugkoppeling moeten krijgen van hun smartphone-metingen. Ten slotte is het ook mogelijk dat deze digitale uitkomstmaten aspecten van de ziekte reflecteren, die door traditionele uitkomstmaten niet worden gevangen, waardoor de correlatie tussen deze uitkomstmaten beperkt kan zijn.
Referentie
Naar boven
