De vooruitgang in de behandeling van multiple sclerose heeft in de afgelopen decennia geleid tot een algemene verbetering van de prognose bij volwassenen. Of dit ook geldt voor patiënten bij wie de ziekte in de kinderjaren is ontstaan, is nog onduidelijk. Dit is nader onderzocht in een retrospectieve, observationele studie met ruim 3.000 patiënten.
De beschikbaarheid van nieuwe ziektemodificerende behandelingen (‘disease-modifying therapies’, DMT’s) en verschuivingen in de therapeutische paradigma’s hebben geleid tot algemene verbetering van de prognose van multiple sclerose (MS) bij volwassenen. Of dit ook het geval is voor patiënten bij wie MS in de kinderjaren is ontstaan (‘pediatric-onset MS’, POMS), was tot nu toe nog onduidelijk. Bij deze groep kan vroege behandeling een grotere uitdaging vormen. Italiaanse onderzoekers hebben daarom gericht onderzoek gedaan of zich in de loop van de tijd veranderingen hebben voorgedaan in de prognose van POMS die samenhangen met veranderingen in de zorgstandaarden voor behandeling en ziektemanagement.
In het kader van een retrospectieve, multicenter, observationele studie zijn in mei 2019 gegevens geëxtraheerd uit het Italiaanse digitale MS-register met meer dan 59.000 patiënten. Geschikte patiënten dienden vóór de leeftijd van 18 jaar MS te hebben gekregen en ten minste 3 jaar MS te hebben. Patiënten met primaire progressieve MS en/of een Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score van ten minste 8 bij één jaar na aanvang van de ziekte en minder dan twee evaluaties van de EDSS-score werden uitgesloten van de studie.
In totaal werden 3.198 patiënten met POMS geïncludeerd op grond van de gestelde in- en exclusiecriteria. De tijd vanaf de MS-diagnose tot het ontstaan van invaliditeit werd tussen vier tijdvakken vergeleken (<1993, 1993-1999, 2000-2006, en 2007-2013). Hierbij werd gecorrigeerd voor mogelijke beïnvloedende (‘confounding’) factoren die gelinkt zijn aan EDSS en klinische ziekteactiviteit. Verschillen tussen deze tijdvakken werden geanalyseerd ten aanzien van demografische kenmerken, klinische ziekteactiviteit bij aanvang van de ziekte en behandeling met DMT’s. Invaliditeit met EDSS-scores van 4,0 en 6,0, bevestigd bij de opeenvolgende klinische evaluatie en tijdens het laatste bezoek vormden belangrijke uitkomstmaten voor invaliditeit in het kader van dit onderzoek.
Van de 3.198 geïncludeerde patiënten met POMS was de gemiddelde leeftijd bij het begin van MS 15,2 jaar. Verder was 69% vrouw, bedroeg de mediane tijd tot diagnose 3,2 jaar, was het jaarlijks recidiefpercentage in het eerste en derde jaar respectievelijk 1,3 en 0,6 en was de gemiddelde follow-upduur 21,8 jaar. De mediane duur tot het bereiken van een EDSS-score van 4,0 en 6,0 was respectievelijk 31,7 en 40,5 jaar. Het cumulatieve risico op het bereiken van invaliditeit nam voor beide EDSS-scores (4,0 en 6,0) geleidelijk af in de loop van de tijd met in totaal 50-70%. In latere tijdvakken werden meer patiënten met POMS behandeld met DMT’s, waaronder met name krachtigere geneesmiddelen die eerder en gedurende een langere periode werden gegeven. De demografische kenmerken en klinische ziekteactiviteit bij aanvang bleven vergelijkbaar in de loop van de tijd.
Het risico op blijvende invaliditeit bij POMS is in de loop van de afgelopen decennia afgenomen met 50% tot 70%. Dit is waarschijnlijk toe te schrijven aan de verbeterde standaarden voor behandeling en ziektemanagement.
Referentie
Naar boven
