In deze dubbelblinde studie is gekeken naar de optimale toediening, het bijwerkingenprofiel en de effectiviteit van een mesenchymale stamceltransplantatie (MSCT) bij patiënten met progressieve multiple sclerose (MS). Behandeling met MSCs werd goed getolereerd en na 1 jaar follow-up hadden patiënten behandeld met MSCT significant minder ziekteactiviteit in vergelijking met patiënten in de controle-arm. Verder bleek een intrathecale toediening effectiever dan een intraveneuze toediening. Deze uitkomsten zullen verder worden onderzocht in een fase III-studie.
INTRODUCTIE
In deze studie zijn 48 patiënten met progressieve MS, bij wie er sprake was van klinische verslechtering of ziekteactiviteit in het voorafgaande jaar, geïncludeerd. Deze patiënten werden gerandomiseerd naar de volgende groepen: intrathecale of intraveneuze behandeling met autologe MSCs (1 x 106/kg) of ‘sham’-behandeling. De primaire eindpunten van deze studie waren het bijwerkingenprofiel van zowel de intrathecale als intraveneuze toediening van MSCs in vergelijking met de ‘sham’-behandelde patiënten, de verschillen in de verandering van de EDSS-score en het deel van de patiënten die geen voordeel van de behandeling ervaarde en dus een toename in EDSS-score of verslechtering in 1 van de functionele systemen liet zien na 6 en 12 maanden.
RESULTATEN
Er zijn 3 ernstige bijwerkingen gerapporteerd resulterend in ziekenhuisopname. Twee van deze opnames waren ten gevolge van een relaps; de andere opname was vanwege een bovenste luchtweginfectie, die niet gerelateerd was aan behandeling.
Significant minder MS-patiënten die een intrathecale dan wel intraveneuze behandeling met MSCs ontvingen lieten een verslechtering van de EDSS-score zien (toename in EDSS-score van 1 punt bij patiënten met een EDSS-score van ≤ 5 of 0,5 punt bij patiënten met een EDSS-score van >5) in vergelijking met de ‘sham’-behandelde patiënten (respectievelijk 6,7%, 9,7% en 41,9%, p=0,0003 en 0,0008). Gedurende 1 jaar follow-up liet 56,8% van patiënten behandeld met intrathecale MSCs geen bewijs van ziekte-activiteit zien (‘no evidence of disease activity’, NEDA) in vergelijking met 40,6% van de patiënten behandeld met intraveneuze MSCs en 9,7% van de patiënten behandeld met de ‘sham’-behandeling.
Ook op de secundaire eindpunten, waaronder het relapspercentage, de maandelijkse verandering in T2-leasies op MRI, ‘25-foot walking’-test, ‘9-hole peg’-test, OCT, functionele MRI en cognitieve testen, liet behandeling met MSCs voordelen zien.
CONCLUSIE
Deze studie laat gunstige klinische effecten op de korte termijn zien bij progressieve MS-patiënten behandeld met autologe MSCs. Deze observaties zullen moeten worden bevestigd in een grotere fase III-studie waarin de therapeutische waarde van deze cellulaire therapie bij MS verder wordt geëvalueerd.
Referentie
Naar boven
