Ondanks dat er slechts één gerandomiseerde, gecontroleerde studie (RCT) is gepubliceerd over de effectiviteit van autologe hematopoïetische stamceltransplantatie (AHSCT) bij patiënten met agressieve MS1, wordt deze behandeling in Europa al veelvuldig toegepast bij patiënten voor wie standaardtherapie faalt. Tijdens de ECTRIMS 2024 presenteerde dr. Paolo Muraro (Imperial College Londen, VK) de resultaten van een retrospectieve analyse naar de veiligheid en effectiviteit van AHSCT bij deze patiënten.2
Tot op heden is er slechts één RCT gepubliceerd die heeft aangetoond dat AHSCT effectiever is dan de standaardtherapie bij deze patiënten.1 Deze studie liet zien dat AHSCT tot een significant langere tijd tot progressie leidde dan ziektemodulerende middelen (HR [95%-BI]: 0,07 [0,02-0,24]). Door deze studie wordt AHSCT als effectieve behandeling voor ernstige MS beschouwt. Ondanks dat er nog weinig bewijs is voor de effectiviteit van AHSCT, ondergaan veel patiënten waarbij de standaardtherapie faalt deze behandeling. Zo zijn er tussen 2002-2023 in het Verenigd Koninkrijk, buiten klinische studies om, 363 patiënten behandeld met AHSCT. In deze retrospectieve analyse werden de ‘real-world’ effectiviteit en veiligheid van deze behandeling onderzocht.
Gegevens van 14 ziekenhuizen uit het Verenigd Koninkrijk werden verzameld waarbij alle patiënten met MS die een AHSCT ondergingen, behalve deelnemers aan klinische studies, werden geïncludeerd. De veiligheid werd bepaald met behulp van de uitkomstmaten transplantatiegerelateerde mortaliteit en het mortaliteitspercentage over 100 dagen bij alle patiënten die conditionerende immunosuppressieve therapie zijn gestart. De effectiviteit werd bepaald met behulp van de uitkomstmaten recidiefvrije overleving (‘relapse-free survival’; RFS), het uitblijven van nieuwe T2-laesies bepaald met MRI (‘MRI activity-free survival’; MFS) en progressievrije overleving (‘progression-free survival’; PFS) gedefinieerd als het uitblijven van verslechtering. Dit werd bepaald door middel van de ‘Expanded Disability Status Scale’ (EDSS)-score, waarbij een verslechtering werd vastgesteld wanneer er een stijging van tenminste 0,5 punten was ten opzichte van een beginpunt ≥6,0 of tenminste 1,0 punten bij een beginscore <6,0 over een periode van 6 maanden.
Van de 363 geïncludeerde patiënten had 61,8% relapsing-remitting MS en 38,2% progressieve MS. De mediane EDSS-score was 6,0, de mediane ziekteduur was 10 jaar en deze patiënten werden eerder behandeld met 1 tot 3 andere therapieën. Vier patiënten (1,1%) zijn overleden ten gevolge van de transplantatie. Deze patiënten hadden een EDSS-score van 6,0 tot 6,5.
De RFS en MFS waren respectievelijk 94,6% en 88,2% 2 jaar na transplantatie en 88,6% en 78,8% 5 jaar na transplantatie. De PFS 2 jaar na transplantatie was 83,5% en 62,4% 5 jaar na transplantatie. Wanneer deze uitkomstmaten gezamenlijk werden bekeken, had 72% (95% BI: 65,9%-77,1%) geen enkele vorm van progressie 2 jaar na transplantatie en 48,5% (95% BI: 41,2%-55,5%) 5 jaar transplantatie. Bij ongeveer 25% van de patiënten werd zelfs een verbetering van de EDSS-score gezien 2 jaar na transplantatie. Deze verbetering bleef bij een groot deel behouden waarbij 20,4% van de patiënten nog steeds een lagere EDSS-score had 5 jaar na transplantatie.
Ondanks dat er slechts één gerandomiseerde, gecontroleerde studie is gepubliceerd over de effectiviteit van AHSCT bij patiënten met agressieve MS, laten deze ‘real-world’ gegevens zien dat deze behandeling leidt tot goede resultaten bij deze patiënten. Ongeveer de helft van de patiënten had geen enkele vorm van progressie in de periode van 5 jaar na de transplantatie en 1 op de 5 patiënten vertoonde zelfs een verbetering van de EDSS-score.
Referenties
Naar boven
