De Europese medicijnwaakhond EMA heeft in december 2023 haar goedkeuring hverleend voor het nieuwe middel vamorolone voor de behandeling van Duchenne musculaire dystrofie (DMD) bij patiënten van 4 jaar en ouder, ongeacht de onderliggende mutatie en ambulante status. Vamorolone wordt op de markt gebracht door Santhera Pharmaceuticals onder de merknaam Agamree. Het baanbrekende medicijn, dat al in oktober in de VS werd goedgekeurd, markeert de eerste therapie die is geautoriseerd in de EU voor DMD. Duitsland zal het eerste Europese land zijn waar het medicijn beschikbaar wordt. Overige Europese landen, waaronder Nederland volgen naar verwachting snel.
De goedkeuring van vamorolone is gebaseerd op gegevens uit de VISION-DMD studie, waarin vamorolone vergelijkbare effectiviteit vertoonde als de huidige standaardbehandeling met corticosteroïden. Het nieuwe medicijn bleek bovendien geassocieerd te zijn met een afname van nadelige gebeurtenissen, met name waar het ging om botgezondheid, groeitraject en gedrag.
De VISION-DMD studie was een open-label, multiple-ascending-dose studie van vamorolon die werd uitgevoerd bij 48 jongens met de ziekte van Duchenne (DMD) (leeftijd 4-<7 jaar, niet eerder behandeld met steroïden). De dosisniveaus waren 0,25, 0,75, 2,0 en 6,0 mg/kg/d in een orale suspensieformulering (12 jongens per dosisniveau; een derde tot 10 keer de glucocorticoïd dosis bij DMD). Het primaire doel was het vaststellen van optimale doses vamorolon. Het primaire resultaat voor klinische werkzaamheid was de tijd om vanuit een liggende positie op te staan.
De orale toediening van vamorolon bij alle geteste doses werd goed verdragen gedurende de behandelperiode van 24 weken. De dosisgroep van 2,0 mg/kg/d voldeed aan het primaire werkzaamheidsresultaat van verbeterde spierfunctie (tijd om op te staan; 24 weken vamorolonbehandeling versus natuurlijk verloop bij controles), zonder bewijs van de meeste nadelige effecten van glucocorticoïden. Een biomarker van botvorming, osteocalcine, nam toe bij jongens die met vamorolon werden behandeld, wat wijst op mogelijk verlies van botmortaliteit die wordt gezien bij glucocorticoïden. Biomarkerresultaten voor bijniersuppressie en insulineresistentie waren ook lager bij patiënten met DMD die met vamorolon werden behandeld in vergelijking met gepubliceerde studies over glucocorticoïdetherapie.
Santhera Pharmaceuticals zal doorgaan met het verzamelen van gegevens om de effectiviteit op lange termijn en de veiligheid van vamorolone verder te karakteriseren.
Referentie
Hoffman EP, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, et al; Cooperative International Neuromuscular Research Group. Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function. Neurology. 2019 Sep 24;93(13):e1312-e1323. doi: 10.1212/WNL.0000000000008168. Epub 2019 Aug 26. PMID: 31451516; PMCID: PMC7011869.
Naar boven
