Prof. dr. Marianne de Visser
Alle vormen van myositis zijn zeldzaam en worden gekenmerkt door lymfocytaire ontstekingen in het spierweefsel en spierzwakte. Het onderzoek naar effectieve behandelingen voor patiënten met myositis wordt bemoeilijkt door de gecompliceerde ziekteclassificatie, kleine patiëntaantallen en het gebruik van verschillende studie-uitkomstmaten. Tijdens EAN 2023 gaf prof. dr. Marianne de Visser (Amsterdam UMC, locatie AMC) een overzicht van de stand van zaken op het gebied van myositisonderzoek en de nieuwe therapeutische invalshoeken.1
Voorheen werd myositis onderverdeeld in drie subtypen: dermatomyositis, polymyositis en ‘inclusion body’-myositis. Uit uitgebreid onderzoek is gebleken dat polymyositis, als het al voorkomt, extreem zeldzaam is. Daarom is de classificatie aangepast en wordt myositis nu onderverdeeld in de volgende categorieën: niet-specifiek/overlapmyositis, immuungemedieerde necrotiserende myopathie, antisynthetasesyndroom dermatomyositis en ‘inclusion body’-myositis. Elk subtype myositis wordt gekarakteriseerd door een specifieke pathofysiologie en de daarbij betrokken antilichamen.
De behandeling van myositis vormt een uitdaging. De pathogenese wordt niet volledig begrepen en consensus over de classificatie mist. Daarnaast worden weinig gerandomiseerde klinische studies uitgevoerd. Wegens het kleine patiëntenaantal is het lastig om voldoende statistische power te bereiken. Veel van de bestaande behandelstrategieën zijn enkel gebaseerd op de praktijkervaring van de behandelend artsen zonder dat daar uitgebreid onderzoek naar is gedaan. Voor de behandeling met steroïden, bijvoorbeeld, zijn geen gerandomiseerde studies uitgevoerd.
De standaardbehandeling bij myositis bestaat voornamelijk uit immuunsuppressieve therapie. In de eerste lijn wordt pulstherapie met prednison, methylprednisolon of dexamethason aangeraden. De tweede lijn bestaat gewoonlijk uit methotrexaat, azathioprine, immunoglobulines of mycofenolaat. In de derde lijn kan cyclosporine, tacrolimus, rituximab, etanercept of cyclofosfamide gegeven worden.
Een studie uit 2014 (n=62) toonde aan dat eerstelijns steroïde monotherapie bij patiënten met myositis vaak leidt tot het falen van de behandeling en ernstige bijwerkingen, waardoor 55% van de patiënten de behandeling moet staken.2 De studie toonde tevens aan dat de mortaliteit van deze patiënten 17% was (voornamelijk door kanker), en dat ongeveer 70% van de patiënten een chronisch of polyfase ziekteverloop had. Na een follow-upperiode van 1,5 jaar had 68% van de patiënten nog steeds een vorm van handicap. Na 3 jaar was 38% van de patiënten afhankelijk van hulp van mensen uit hun omgeving voor hun dagelijkse activiteiten. Deze uitkomsten lieten zien dat myositis een ernstige aandoening is, waarbij de eerstelijnsbehandeling met steroïden ontoereikend is.
In een Cochrane Review uit 2012 werd geconcludeerd dat er onvoldoende bewijs is vanuit de beschikbare gerandomiseerde, gecontroleerde trials om te stellen dat immuunsuppresiva van waarde zijn bij de behandeling van myositis.3 Deze conclusie staat rechtlijnig tegenover de ervaring van veel clinici.Naar verwachting wordt eind 2023 een nieuwe Cochrane Review gepubliceerd. De Visser heeft vernomen dat de conclusie van de nieuwe review overeenkomt met die uit 2012.
In de afgelopen jaren zijn enkele kleinschalige (pilot)studies uitgevoerd naar de effectiviteit van verschillende nieuwe therapieën voor de behandeling van myositis:
Een belangrijke uitdaging bij het onderzoek naar nieuwe behandelingen voor myositis is het gebruik van verschillende studie-uitkomstmaten. Het ontbreekt aan consensus over welke uitkomstmaat de beste reflectie geeft van de behandelingseffectiviteit. Het internationale OMERACT-netwerk is opgezet om de uitkomstmaten in de reumatologie te verbeteren. Vanuit OMERACT wordt gewerkt aan het creëren van een consensus over de patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten bij patiënten met myositis, maar De Visser benadrukt dat dit een ingewikkeld en langdurig proces is.
Hoewel het huidige onderzoek zich grotendeels richt op farmacologische therapieën, kunnen andere behandelingen ook bijdragen aan het herstel van de patiënt. Een multidisciplinaire aanpak kan naast medicamenteuze behandeling ook bestaan uit fysiotherapie, spraaktherapie, bewegingstherapie, valpreventie,voedingsadvies en training van veilige sliktechnieken.
Onderzoek naar nieuwe behandelingen voor myositis wordt bemoeilijkt door een gebrek aan consensus over de ziekteclassificatie, kleine patiëntaantallen en het gebruik van verschillende studie-uitkomstmaten. Immuunsuppressiva worden in de praktijk veel gebruikt bij de behandeling van myositis, hoewel er weinig bewijs is vanuit gerandomiseerde studies datde effectiviteit hiervanondersteunt. Momenteel loopt een groot aantal actieve klinische studies naar nieuwe behandelingen bij myositis. De Visser sluit af met een oproep om de ontwikkelingen door te zetten en tot een effectieve behandeling voor deze patiënten te komen.
Referenties
Naar boven
