Voor mensen met zeldzame neurologische aandoeningen is het vaak erg moeilijk om de beste medicijnen te krijgen. Om tot een medicijn te komen is immers een langdurig en kostbaar onderzoekstraject nodig, met klinische studies waarbij het middel op grote groepen vrijwilligers en patiënten uitgetest wordt alvorens het op de markt wordt toegelaten. Voor ziektes met maar weinig patiënten zijn zulke studies moeilijk uitvoerbaar, daarnaast hebben onderzoeksinstituten en farmabedrijven ook niet de budgetten om onderzoek naar medicijnen voor slechts een kleine groep patiënten te doen. Off-label gebruik van bestaande middelen kan dan een oplossing zijn, maar ook dat is aan zeer strenge regels gebonden. Het SIMPATHIC Consortium onder leiding van het Radboudumc en het Amsterdam UMC heeft nu echter een nieuwe manier bedacht om bestaande medicijnen versneld in te zetten voor groepen patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen. De onderzoekers krijgen nu 8,8 miljoen euro subsidie vanuit het Horizon Europe-programma voor de verdere ontwikkeling van hun nieuwe aanpak.
De nieuwe methode die door de 22 internationale partners in het SIMPATHIC consortium ontwikkeld is, is gebaseerd op screening van weefsel en bloed van individuele patiënten. Daaruit worden stamcellen onttrokken, die door wetenschappers in een lab worden opgekweekt tot zenuwcellen. Op die gekweekte zenuwcellen kunnen vervolgens bestaande geneesmiddelen veilig uitgetest worden.
Als bij die testen blijkt dat zo’n medicijn een positief effect op de gekweekte zenuwcellen heeft, dan wordt er direct een klinische studie opgetrokken in een groep patiënten met dezelfde symptomen, zelfs als die door verschillende aandoeningen worden veroorzaakt. Het voordeel van de inzet van bestaande geneesmiddelen is, is dat de bijwerkingen al eerder in kaart zijn gebracht. Uitgebreid, kostbaar en tijdrovend proefdieronderzoek is daarom niet nodig.
Projectleider en bio-informaticus Peter-Bram ’t Hoen van het Radboudumc licht toe: “Het project zal de efficiëntie en snelheid van de ontdekking, evaluatie en goedkeuring van nieuwe toepassingen voor bestaande medicijnen aanzienlijk verbeteren.” Projectleider en kinderarts-geneticus Clara van Karnebeek van Amsterdam UMC vult hem aan: ‘Daarnaast zal het een enorme impact hebben op de zorg voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen, bijvoorbeeld doordat medicijnen sneller beschikbaar komen.’
Het SIMPATHIC Consortium bestaat uit 22 partners, waaronder onderzoeksteams van het Radboudumc, het Amsterdam UMC en andere academische centra in Europa en Canada, Europese patiëntenorganisaties en trainingsorganisaties, bedrijven, en een Europees infrastructuurnetwerk. Zij denken dat hun innovatieve benadering voorgoed zal veranderen hoe we denken over de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
Bron
Naar boven
